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医療に関する判断は、患者さんの特性を考慮し、医師と患者さんとの相談の上で行うものです。治療上の質問は、医師にご相談下さい。
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現在、骨髄線維症の治療は、予後のリスク分類、症状の有無、患者さんの希望などを考慮して治療法を選択します。治療の目標は疾患の進行や症状を抑制し、QOL（生活の質）を改善することです。
QOL : quality of life
Naymagon L, et al. Hemasphere. 2017 ; 1(1) : e1.
治療の選択はリスク分類に基づき、「低リスク群、中間-1リスク群」と「中間-2リスク群、高リスク群」の大きく2つに分けられます。
「低リスク群、中間-1リスク群」で症状がある場合や、「中間-2リスク群、高リスク群」で65歳を超えている場合は薬物治療が選択されます。
1）赤司 浩一ほか. 骨髄線維症診療の参照ガイド第7版 令和7年度
治療は主に、薬物治療、輸血、移植の3種類が行われます。
● 薬物治療 ● 輸血 ●
骨髄移植（同種造血幹細胞移植）
この他に、放射線治療や外科手術が行われることもあります。
薬物治療には、主にホルモン剤（副腎皮質ステロイド）と抗がん剤（JAK阻害剤、JAK/ACVR1阻害剤）が使用されます。
これ以外にも薬剤がありますので、薬物治療については医師や薬剤師にご相談ください。
炎症やアレルギーの改善、免疫抑制などさまざまな働きがある薬剤で、貧血の症状があるときに使われます。
骨髄線維症の症状は、過剰に活性化しているJAKという酵素が主な原因です。JAK阻害剤は、この酵素の働きを抑える薬剤で、脾臓の腫れを小さくしたり、全身の症状を改善する作用があると考えられています。
JAKの働きを抑えることに加えて、骨髄線維症に伴う貧血に関わるアクチビンA受容体1型（ACVR1）の働きを抑えることで血液中の鉄分を増やし、造血を促す作用があると考えられています。
赤血球が減少して貧血の症状が進行したときに、赤血球を輸血します。
長期にわたって輸血を繰り返すことで、体の中に過剰に鉄が蓄積され
て臓器障害が起こることがあるため、定期的な血液検査が必要になります。
また、血小板が少なく出血症状がある場合に、血小板を輸血することもあります。
正常な血液細胞を作れなくなった患者さんに、健康な人（ドナー）から提供された造血幹細胞を点滴で投与して、血液細胞を作る機能を正常化する治療です。ドナーは患者さんと、白血球の型が一致している必要があります。
移植の前には、強力な抗がん剤や全身への放射線照射を用いて、異常な造血幹細胞を壊すための治療（前処置）が必要になります。移植の後には、移植された造血幹細胞に対して、拒絶反応が起こることがあります。
前処置による体への負担が大きいことから、適応については慎重に検討されます。
※生着とは、移植した造血幹細胞が骨髄にたどり着き、血液細胞を作り始めること。
赤司 浩一ほか. 骨髄線維症診療の参照ガイド第7版 令和7年度より改変
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2026.10